Конечно, вот подробная статья, основанная на предоставленной информации:
Прорывные Данные: Skyline Therapeutics Объявила о Представлении Новой Оптогенетической Терапии SKG1108 для Ретинита Пигментозы на ASGCT 2025
[Город, Страна] – 10 мая 2025 г. – Согласно сообщению PR Newswire от 10 мая 2025 года (16:00 по восточному времени), биотехнологическая компания Skyline Therapeutics объявила о том, что представит важные обновленные данные (late-breaking abstract) о своей экспериментальной генной терапии SKG1108 на ежегодной конференции Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) в 2025 году. SKG1108 представляет собой новую оптогенетическую генную терапию, направленную на лечение ретинита пигментозы (РП) – группы редких наследственных заболеваний глаз, вызывающих постепенную потерю зрения и часто приводящих к слепоте.
Включение тезисов SKG1108 в категорию «late-breaking abstract» на такой авторитетной конференции, как ASGCT, подчеркивает потенциальную значимость и новизну представленных данных. Это означает, что информация, которая будет раскрыта, является важной, актуальной и, вероятно, содержит новые результаты исследований, которые стали доступны незадолго до конференции.
Что такое Ретинит Пигментоза и почему SKG1108 важен?
Ретинит пигментоза – это дегенеративное заболевание сетчатки, которое в первую очередь поражает фоторецепторные клетки – палочки и колбочки, отвечающие за восприятие света. С течением времени эти клетки погибают, что приводит к сужению поля зрения («туннельное зрение») и снижению ночного и центрального зрения. В настоящее время существует ограниченное количество методов лечения, и большинство из них направлены на замедление прогрессирования, а не на восстановление утраченного зрения. Для многих форм РП эффективного лечения пока не существует, что создает значительную неудовлетворенную медицинскую потребность.
SKG1108 предлагает принципиально новый подход – оптогенетическую генную терапию. В отличие от традиционных методов, которые пытаются спасти или заменить поврежденные фоторецепторы, оптогенетика стремится сделать другие типы клеток сетчатки, которые обычно не чувствительны к свету (например, биполярные или ганглиозные клетки), светочувствительными. Для этого в клетки-мишени доставляется ген, кодирующий светочувствительный белок (опсин), часто с использованием безопасного вирусного вектора, такого как аденоассоциированный вирус (AAV). После доставки этого гена, модифицированные клетки могут реагировать на свет, потенциально восстанавливая некоторую форму визуального восприятия даже после гибели фоторецепторов.
Значение Презентации на ASGCT 2025
Конференция ASGCT является одной из ведущих мировых площадок для обмена последними достижениями в области генной и клеточной терапии. Представление данных по SKG1108 именно здесь позволит Skyline Therapeutics поделиться своими результатами с ведущими учеными, клиницистами и представителями биотехнологической индустрии. Это критически важный шаг для оценки и продвижения терапии.
Ожидается, что тезисы и презентация будут содержать подробную информацию о доклинических исследованиях SKG1108, подтверждающих его механизм действия, данные о безопасности и потенциальной эффективности в моделях заболевания. Возможно, будут представлены ранние данные клинических испытаний, если терапия уже достигла этой стадии.
Разработка SKG1108 компанией Skyline Therapeutics подчеркивает активное развитие оптогенетических подходов как нового направления в лечении слепоты, особенно в случаях, когда фоторецепторы сильно повреждены. Успех этой терапии может предложить новую надежду для пациентов с ретинитом пигментозы, для которых другие варианты лечения недоступны или неэффективны.
Дальнейшая информация о конкретных результатах, представленных в тезисах SKG1108, станет доступна после официальной презентации на конференции ASGCT 2025.
ИИ предоставил новости.
Следующий вопрос был использован для получения ответа от Google Gemini:
В 2025-05-10 16:00 ‘Skyline Therapeutics Presents Late-Breaking Abstract on SKG1108, a Novel Optogenetic Gene Therapy for Retinitis Pigmentosa, at ASGCT 2025’ был опубликован согласно PR Newswire. Пожалуйста, напишите подробную статью с соответствующей информацией в понятной форме. Пожалуйста, ответьте на русском языке.
309